La raccomandazione è stata formalizzata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia che ha valutato il medicinale con procedura accelerata.
La sindrome di Cushing è caratterizzata da un eccesso di cortisolo nel sangue, che può essere causato da un tumore. Nel 2012, secondo le stime, la malattia ha colpito circa 46.000 persone nell'Unione europea (UE). La sindrome di Cushing è una malattia di lunga durata che può essere pericolosa per la vita a causa delle sue complicanze, tra cui diabete, pressione alta e depressione.
Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili nell'UE includono la chirurgia per rimuovere il tumore responsabile degli alti livelli di cortisolo, la radioterapia così come molti farmaci che riducono la produzione di cortisolo. Le opzioni farmacologiche rimangono molto limitate e vi è un bisogno medico non soddisfatto di farmaci complementari, soprattutto quando la chirurgia fallisce o per i pazienti che non possono sottoporsi a intervento chirurgico o prendere altri farmaci.
I medici hanno usato ketoconazolo per trattare la sindrome di Cushing per più di 30 anni, anche se non è mai stato autorizzato per questa indicazione nell'UE. La raccomandazione del CHMP si basa sui dati raccolti dalla bibliografia pubblicata e sull'uso documentato nella pratica clinica in cui il farmaco è stato utilizzato "off-label", cioè fuori delle sue indicazioni autorizzate.
I medicinali contenenti ketoconazole sono stati autorizzati in un certo numero di paesi dell'UE per trattare le infezioni fungine. Tuttavia, nel luglio 2013, il CHMP ha raccomandato di sospendere le autorizzazioni all'immissione in commercio di questi medicinali quando viene utilizzato per via orale. A seguito di un riesame a livello UE, il CHMP ha concluso che, quando ketoconazolo è stato somministrato per via orale per il trattamento di infezioni fungine, il rischio di danno epatico si è rivelato superiore ai suoi benefici, in particolare in considerazione di trattamenti alternativi disponibili, considerati più sicuri. Questa sospensione non include ketoconazolo applicato sulla pelle, che è ancora approvato in molti paesi dell'UE.
Nel valutare ketoconazolo per il trattamento della sindrome di Cushing, il CHMP ha ritenuto che in questa condizione rara e potenzialmente pericolosa per la vita, i benefici del medicinale sono superiori ai suoi rischi, che possono essere gestibili nella pratica clinica con misure specifiche di mitigazione del rischio di tossicità epatica compreso un attento monitoraggio della funzionalità epatica dei pazienti. Ketoconazolo deve essere prescritto solo da medici specializzati nel trattamento della sindrome di Cushing, poichè la posologia deve essere individualizzata per ogni paziente.
Il parere adottato dal CHMP nella riunione di settembre 2014 è un passo intermedio nel percorso per l'accesso dei pazienti a ketoconazolo. L'opinione del CHMP sarà ora inviata alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'UE. Una volta autorizzato, le decisioni di prezzo e rimborso verranno assunte a livello nazionale, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo farmaco nel contesto del sistema sanitario nazionale di ogni paese. (fonte)